日本启动全球首个用于恶性骨肿瘤的溶瘤病毒II期试验

2月18日，来自日本鹿儿岛大学基因治疗和再生医学领域的教授小戝健一郎领导的研究小组宣布：已启动由医师主导的溶瘤病毒 Surv.m-CRA-1(生存素反应性、多因子生长调节腺病毒)的II期临床试验。该试验旨在开发出用于恶性骨肿瘤的溶瘤病毒。

至此，世界上尚无其他溶瘤病毒(OV)疗法或基因疗法获批用于恶性骨肿瘤。如果获批将成为全球首个治疗恶性骨肿瘤的溶瘤病毒。(相关文章「腫瘍溶解性ウイルスの臨床応用と今後の展望」)。

I期试验结果：9 人中有 6 人治疗有效

骨软组织肿瘤，是发生于骨骼，肌肉，脂肪组织等软组织部位的肿瘤总称。大致分为骨肿瘤和软组织肿瘤。它可能发生在身体的各个部位，从儿童到老人，年龄范围很广。发病率约为百万分之四，极为罕见。

大多数的恶性骨肿瘤无有效治疗方法，而创新疗法(基因治疗、分子靶向药物、免疫检查点抑制剂等)研发不足，恶性骨肿瘤被视为高度难治性癌症之一。

小戝健一郎教授等人在Surv.m-CRA-1的I 期试验中对 9 名标准治疗无效的难治性骨软组织肿瘤患者进行了研究。即使在最大剂量给药的情况下也没有观察到严重副作用，表明该疗法安全性高。此外，9 例中有 6 例观察到治疗有效，长期随访的2 例(低剂量)维持有效反应超过 2 年，表明该疗法具有较高疗效。

日本原创研发的转基因病毒治疗

根据I期的研究结果，研究者们将启动II期临床试验，旨在获批全球首个用于恶性骨肿瘤的溶瘤病毒治疗。除了日本鹿儿岛大学之外，日本国立癌症中心中央医院和日本久留米大学也将加入该试验。

Surv.m-CRA-1是由小戝健一郎教授等人自主开发的一种转基因病毒药物。它只破坏癌细胞而不作用于正常细胞，所以它的特点是副作用少。通过直接注射到肿瘤部位给药。

增殖型腺病毒 (CAR) 经过基因改造后，特异性地仅在癌细胞中增殖而对正常细胞影响不大。即腺病毒仅在癌细胞中增殖并裂解细胞以有效杀伤肿瘤，因此被称为“溶瘤病毒”，Surv.m-CRA即为溶瘤病毒。