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全球首款治疗遗传性hATTR淀粉样变性的药物在日本获批上市

日本就医网 2019-07-02 21:44:34发布

6月18日,用于治疗遗传性转甲状腺素介导的(hATTR)淀粉样变性伴多发性神经病的全球首款RNAi药物——Onpattro(patisiran)已获日本厚生劳动省,并且成为日本批准的首个RNAi治疗药物。

Alnylam亚洲区负责人高级副总裁Masako Nakamura表示,“很高兴能够为日本患有多发性神经病的hATTR淀粉样变性患者带来这种重要的新疗法,也期待与hATTR淀粉样变性患者紧密合作,继续提高疾病意识,提高诊断率,并最终为患有这种破坏性疾病的患者提供治疗。”

遗传性hATTR淀粉样变性是一种遗传性疾病,可引起各种使人衰弱的症状,并且往往是致命的。日本患有这种病症的人的治疗选择是有限的,该类患者的V30M突变也很普遍。

研究结果显示,Onpattro取得了极佳的治疗效果,达到了研究的主要终点和所有次要终点:与安慰剂相比,Onpattro改善了多神经病、生活质量、日常生活活动能力、步行能力、营养状况、自主神经症状。此外,在心肌受累的患者(占研究患者总数的56%)中开展的一项心脏亚组分析结果显示,与安慰剂相比,Onpattro在心脏结构和功能探索性终点方面也表现出显著改善。安全性方面,Onpattro治疗组和安慰剂组不良事件发生率和严重程度均相似,Onpattro治疗组周围水肿和输液相关反应发生率较高,但通常是轻至中度。

Onpattro是一种通过静脉注射的RNAi药物,通过靶向并沉默特异的信使RNA(mRNA),阻断甲状腺素运载蛋白(TTR)的生成,这可能有助于减少沉积并促进TTR淀粉样蛋白在外周组织中的清除,并恢复这些组织的功能。在美国和欧盟,Onpattro分别于2018年8月10日和8月30日获批,成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。

参考来源:Alnylam Announces Approval in Japan of ONPATTRO® for the Treatment of Hereditary ATTR Amyloidosis with Polyneuropathy

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