日本如何治疗儿童横纹肌肉瘤？

一种软组织肉瘤，起源于肌肉等软组织。软组织恶性肿瘤在儿童中最常见。实际上，横纹肌肉瘤可以起源于身体的任何部位，而不仅仅是 “横纹肌”。

尤其容易出现在以下部位：

泌尿生殖器官：膀胱、前列腺、附睾、子宫、阴道等“泌尿生殖器官”

头颈部：脑波旁(鼻咽，鼻腔、鼻窦、中耳等接近颅底的位置)、眼眶

四肢：原发部位为四肢时，多向周围淋巴结(区域淋巴结)及远处转移。

横纹肌肉瘤的病因通常不明。近年发现某些横纹肌肉瘤的发生与某些基因突变有关。然而，目前还不清楚为什么会发生这种突变。

(图)横纹肌肉瘤易发部位

横纹肌肉瘤怎么治?

根据肿瘤发生的部位，治疗过程可能涉及到众多科室。

例如：发生于头颈部、鼻腔和喉部等部位，可能需要就诊“耳鼻喉科”。发生于四肢时，可能需要就诊“骨科”。除此之外还可能涉及儿童外科、泌尿科、妇科、整形外科、皮肤科和神经外科等科室。

通常，横纹肌肉瘤的治疗主要为手术治疗、药物治疗、以及放疗3种方式：

1、诊断流程和治疗选择

1. 根据检查结果进行“治疗前临床分期”。

2. 实施肿瘤切除手术或活检。

3. 结合“治疗前临床分期”和“术后病理分期”进行风险分级。

4. 根据风险分级确定治疗方案。

(图)横纹肌肉瘤的诊治流程

横纹肌肉瘤因肿瘤发生的部位不同，具有不同的预后。因此，治疗前的分期是结合肿瘤的部位和大小、区域淋巴结、有无远处转移等，将其分为I~IV期。

(图)治疗前临床分期

组织学上分胚胎型和腺泡型2类。无论是哪个分类，根据手术切除肿瘤的程度，将其分为I~IV级。

(图)术后病理分期(IRS)

横纹肌肉瘤没有全世界共通的风险分类。这里使用的是日本横纹肌肉瘤研究组的JRS- II风险分类。是结合“治疗前分期”和“术后病理分期”的结果分类的。

通常分为4个风险组(低危A、低危B、中危、高危)。

组织类型不同，风险分级不同。根据风险分级选择治疗方式。

(图)风险分级

2、治疗方法

手术治疗

横纹肌肉瘤的初始手术包括肿瘤切除和活检。

如果手术可完全切除肿瘤，且器官或组织的功能、外观等损害可接受时，即实施手术。

如果肿瘤较大，手术对身体影响较大，或者肿瘤难以完全切除(发生于眼眶，阴道，胆管，脑膜旁，脊椎旁等)，则先进行活检。然后使用药物疗法(化学疗法)缩小肿瘤，可能在适当的时候进行二次手术以尽可能多地切除肿瘤。

当手术可能明显损害器官或组织的功能或外观时，不建议手术切除肿瘤。

如果疑似淋巴结转移，考虑进行淋巴结活检或淋巴结切除。

根据横纹肌肉瘤发生的具体部位不同，手术方式也可能不同。

(1)头颈部(包括眼眶)

首先要进行活查。因为这个位置通常很难通过手术切除肿瘤。可能的话，先通过化疗或放疗缩小肿瘤，然后再切除肿瘤。

如果位置在眼眶，其预后往往比其他部位好，所以要优先考虑眼球功能的保存。活检后根据具体情况考虑治疗。

(2)四肢

可能需要广泛的手术切除，因为它们通常会扩散到淋巴结和远端器官。手术要尽可能保留肢体功能。

(3)膀胱、前列腺、附睾

在尝试保留泌尿和生殖功能的同时进行手术，以尽量减少对身体的影响。

(4)子宫和阴道

结合手术、放疗和化疗的综合治疗，以尽可能保留生育能力。

横纹肌肉瘤可以发生在身体的任何部位，因此切除肿瘤可能会对器官功能和外观形态造成损害。日本在治疗过程中会配合相关科室(如整形外科、口腔外科、骨科、泌尿科、妇产科等)尽量保留手术部位的功能和外观。

放射线治疗

对于胚胎型，如果初次手术(肿瘤切除或活检)后，显微镜下或肉眼可见残留肿瘤，则进行放疗。对于腺泡型，除非手术将肿瘤完全切除无残留，否则都需要进行放疗。

放疗也能有效缓解肿瘤压迫神经引起的疼痛等症状。

脑膜旁的IRS-III期肿瘤如果已经扩散到颅内，需要同时进行放疗和化疗。

当存在较大身体损伤风险(例如脊髓压迫或视力丧失)等紧急情况时，也可进行放疗。

大约40%的儿童肿瘤患者会接受放疗。放疗在儿童肿瘤的治疗中起着重要作用。然而，传统的放疗不适用于儿童。儿童的器官仍在发育，辐射会损害他们的身体。他们不像成年人的身体那么强壮，可以逐渐吸收和修复这种附带损伤。传统的放疗会在以后的生活中引起健康问题，影响生长发育、听力和视力丧失、心脏病和其他癌症。

与传统放疗相比，质子治疗可保护附近的健康组织和器官免受不必要的射线辐射，从而减少破坏性副作用和并发症，维持健康治疗，提高长期生存治疗。这对患有肿瘤的青少年和儿童尤其有益。因此，无论肿瘤位于何处，都应首先考虑使用质子治疗。特别是对于患有实体瘤的儿童，质子治疗是儿童肿瘤放射治疗的理想解决方案。

建议：癌症儿童的父母在为孩子选择治疗方案之前应了解质子治疗的好处，以最大程度地减少副作用，获得更好的治疗效果并改善长期生活质量。

目前，上海质子重离子医院暂未开展儿童肿瘤(未满14岁)的治疗。而在日本，质子治疗可用于4岁以上儿童。

药物治疗(化疗)

使用长春新碱(VCR)+放线菌素(ACD)+环磷酰胺(CPA)组合的VAC疗法是标准疗法。

是否使用化疗，需要结合风险等级评估。

(1)低危A组和低危B组

在低风险组中，通常进行结合两种药物的VA治疗，以及VAC治疗。近年来，为了保存患者未来的生育能力，通常会减少CPA的剂量或使用其他药物来替代。

(2)中危人群

考虑使用三药联用的VAC疗法。

(3)高危人群

进行联合化疗和放疗的多学科治疗。尚未建立护理标准，需要根据具体情况考虑治疗。

目前正在研究新疗法：大剂量化疗联合自体造血干细胞移植，目前尚未见明显疗效。

在药物治疗中，还要注意治疗后随着孩子的成长和时间的推移而出现的迟发效应。对晚期并发症进行适当的管理需要通过定期体检和测试进行长期随访。

复发治疗

尽管横纹肌肉瘤的治疗结果有所改善，但在10-20%的低危患者、20-30%的中危患者和40-70%的高危患者中仍然会出现复发。此外，诊断后2年内复发很常见。

如果复发，将根据每个人的症状和身体状况以及患者和家属的意愿确定治疗和护理政策。

如果肿瘤局限于原发部位，建议进行局部治疗，例如手术或放疗。此外，在复发后的手术中，切除比肉眼所能看到的更广泛的肿瘤区域以完全切除肿瘤非常重要。

对于肿瘤治疗来说，每一种技术都有其使用范围，没有所谓的“一招鲜”。具体采用何种治疗，需要医生根据具体病情，以及患病儿童的身体状况进行专业的判断。

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